L'EMA recommande le retrait de Tavneos (avacopan) du marché européen

L'Agence européenne des médicaments (EMA) a recommandé la révocation de l'autorisation de mise sur le marché de l'avacopan (Tavneos®) dans l'Union européenne. France Vascularites répond à cette décision en respectant pleinement le processus réglementaire — et en délivrant un message clair sur ce qu'elle signifie pour les patients.

CE QUE L'EMA A DÉCIDÉ
Le 27 juin 2026, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'EMA a conclu son examen de Tavneos et recommandé la révocation de son autorisation de mise sur le marché dans l'Union européenne. Le motif de cette recommandation est que les bénéfices du médicament ne sont plus prouvés comme l'emportant sur ses risques.
L'examen a été déclenché par de nouvelles informations soulevant des questions quant à l'intégrité des données de l'étude ADVOCATE — l'essai pivot sur lequel reposait l'autorisation initiale. Après examen de l'ensemble des données disponibles, le CHMP a conclu que l'étude ADVOCATE avait été conduite en violation des principes de bonnes pratiques cliniques (BPC). Les données de l'étude soumises lors de l'autorisation initiale se sont révélées incorrectes et trompeuses, et ne peuvent plus être retenues pour démontrer l'efficacité de Tavneos. Les données post-commercialisation et les analyses post-hoc de l'étude ADVOCATE ont été jugées insuffisantes pour combler cette lacune probatoire.
L'avis du CHMP sera transmis à la Commission européenne, qui rendra une décision finale juridiquement contraignante, applicable dans l'ensemble des États membres de l'UE. Si elle est confirmée, Tavneos ne sera plus autorisé dans l'UE.

INFORMATIONS POUR LES PATIENTS
Les informations suivantes sont extraites directement de la communication officielle de l'EMA :
Aucun nouveau patient ne devrait débuter un traitement par Tavneos. Si vous prenez Tavneos, votre médecin discutera avec vous des autres options thérapeutiques disponibles.
Tavneos est associé à un risque de troubles hépatiques graves (atteinte hépatique d'origine médicamenteuse [DILI] et syndrome de disparition des canaux biliaires [VBDS]), y compris des cas d'issue fatale. Ces effets indésirables surviennent le plus souvent au cours des trois premiers mois de traitement.
Pour les patients traités par Tavneos pendant moins de trois mois avant l'arrêt du traitement, la fonction hépatique devra être surveillée par des examens appropriés au moins toutes les deux semaines jusqu'à ce que trois mois se soient écoulés depuis le début du traitement.
Pour les patients ayant reçu Tavneos pendant plus de trois mois, la fonction hépatique devra être surveillée toutes les quatre semaines pendant une période pouvant aller jusqu'à six mois, puis selon l'appréciation du médecin traitant.
Si vous prenez Tavneos et avez des questions, vous devez en parler à votre médecin.

NOTRE RÉPONSE : CONFIANCE EN L'EMA, ET REGRETS QUANT AUX CONSÉQUENCES POUR LES PATIENTS

Confiance en l'EMA et en le CHMP
France Vascularites accorde sa pleine confiance à l'Agence européenne des médicaments et à son Comité des médicaments à usage humain (CHMP). Le processus d'examen conduit par l'EMA dans cette affaire a été rigoureux, indépendant et transparent. Il a pris en compte les points de vue des représentants des patients et des professionnels de santé, ainsi que les interventions écrites de tiers.
Nous avons constamment affirmé, et nous le réaffirmons aujourd'hui : répondre aux préoccupations relatives à l'intégrité des données et préserver l'accès des patients aux traitements ne sont pas le même problème. Ils appellent des réponses distinctes. L'EMA s'est engagée sur ces deux fronts. Lorsque le CHMP, après consultation d'experts, de cliniciens et de patients, conclut que le résultat de l'analyse bénéfice-risque est négatif, nous respectons naturellement et acceptons ce résultat. C'est précisément ce qu'un système réglementaire fondé sur la science et centré sur le patient est conçu pour produire. Nous ne souhaiterions pas qu'il fonctionne autrement.

Ce que nous regrettons — et pourquoi cela compte
Pour autant, nous ne pouvons pas et ne voulons pas dissimuler ce que cette décision signifie concrètement pour les patients français vivant avec une vascularite associée aux ANCA.
Nous regrettons profondément que la seule résolution disponible à cette situation ait été le retrait du médicament du marché. Ce résultat n'est pas un acte administratif neutre. Pour les patients atteints de vascularite, il signifie que la boîte à outils thérapeutique, déjà étroite, s'est encore rétrécie. Le nombre d'options thérapeutiques disponibles pour les spécialistes des vascularites était limité auparavant ; il l'est davantage aujourd'hui.
Ce qui rend cette situation particulièrement significative — et ce que nous demandons à la communauté médicale et scientifique de ne pas négliger — c'est qu'avacopan répondait à un fardeau spécifique et sous-estimé : l'impact des glucocorticoïdes (GCS), le plus souvent la prednisolone, sur la vie quotidienne des patients. Nous ne disposons plus désormais d'outil spécifiquement conçu pour réduire ce fardeau.
Pour les cliniciens, la réduction de l'exposition aux corticoïdes est un résultat clinique mesurable — exprimé en valeurs biologiques, en risque de fracture et en paramètres métaboliques. Pour les patients, c'est quelque chose de bien plus immédiat. Les effets indésirables d'une utilisation prolongée de la prednisolone — prise de poids, faciès lunaire, troubles de l'humeur, perte osseuse progressive, troubles du sommeil, altération de l'image de soi — sont des réalités vécues au quotidien qui affectent l'identité et la qualité de vie d'une manière qui apparaît rarement dans les critères d'évaluation cliniques. Les patients nous disent régulièrement que ces effets comptent parmi les aspects de leur prise en charge qu'ils vivent comme les plus pesants. La perte d'une option thérapeutique s'attaquant à ce fardeau n'est pas un détail mineur. C'est un véritable recul.

Ce que cette décision renforce dans notre volonté d'agir
Cette décision nous conduit à redoubler nos efforts pour défendre les intérêts des patients atteints de vascularite. Le vide dans le paysage thérapeutique — et notamment l'absence d'options permettant de réduire la dépendance aux glucocorticoïdes — doit être comblé. France Vascularites plaidera avec plus de force et de clarté encore pour la recherche sur les GCS et leur impact sous-estimé sur la qualité de vie des patients. Il s'agit d'un domaine dans lequel la perspective des patients n'est pas suffisamment représentée dans les priorités de la recherche clinique, et où France Vascularites entend se faire entendre avec plus de vigueur, notamment auprès des autorités sanitaires françaises et des sociétés savantes concernées.
Les patients ne sont pas de simples destinataires passifs des décisions réglementaires. Ils en vivent les conséquences.

Notre rôle est de veiller à ce que leur réalité demeure visible — dans la conception de la recherche, dans la consultation réglementaire et dans la pratique clinique.